6 月20 日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）發(fā)布了《單臂臨床試驗用于支持抗腫瘤藥龍頭股上市申請的適用性技術指導原則（征求意見稿）》。單臂試驗（singlearmtrial，SAT）由于不設立平行對照組，研究周期短、費用低，可以顯著縮短新藥上市時間，受到了藥企的歡迎。但是，在未設立平行對照的情況下，SAT 在評價時會引入人群差異、評估者/評估方法的差異、緩解率與生存獲益之間相關性的不確定、臨床試驗中其他因素等偏倚因素的干擾，這導致采用SAT 結果作為獲益風險評估依據(jù)時，存在多種不確定性。因而，隨著藥物研發(fā)格局和臨床實踐的變化，對通過SAT 支持批準藥物上市必須嚴格其適用條件，確保其治療獲益大于SAT 自身不確定性所帶來的風險，并盡可能擴大獲益風險比。該指導原則對今后利用SAT 支持藥物上市的關鍵臨床試驗適用范圍（該指導原則適用于抗腫瘤治療性藥物，不涵蓋細胞治療概念股和基因治療產(chǎn)品）進行了說明：

 

    （1） 研究人群無有效的治療選擇；

 

    （2） 試驗藥物作用機制明確；

 

    （3） 適應癥外部對照療效數(shù)據(jù)清晰；

 

    （4） 試驗藥物有效性突出；

 

    （5） 安全性風險可控；

 

    （6） 罕見腫瘤。

 

    此外，該《技術指導原則》同時指出，上述列舉的適用情況可能不能涵蓋所有的情形。需要強調(diào)的是，上述單臂臨床試驗的適用條件不是關鍵臨床試驗采用單臂研究設計的充分條件，即不是滿足了上述條件就一定可接受SAT 作為支持上市的關鍵性臨床試驗。最終是否可接受以SAT 作為支持上市申請的關鍵研究，需綜合試驗藥物在目標人群中潛在的獲益風險比，以及疾病和藥物的機制研究與SAT 結果是否可以形成證據(jù)鏈，使SAT 的結果足以預測/證實藥物有效性等，共同判定采用SAT 作為關鍵研究的合理性。并且鼓勵申請人與監(jiān)管機構進行溝通交流，基于所開發(fā)的疾病、藥物作用機制、擬開發(fā)藥物的前期探索臨床試驗的數(shù)據(jù)等，共同討論以SAT 作為關鍵研究的合理性。

 

    除此之外，《技術指導原則》還對探索最優(yōu)給藥策略、關注緩解質(zhì)量、對安全性的考量、對聯(lián)合用藥的考量、關注獨立評審委員會（IRC）的應用、關注伴隨診斷等臨床開發(fā)中的問題進行了說明。

 

    投資建議

 

    我們可以看到，該指導原則出臺的初衷旨在闡明當前對SAT 用于支持抗腫瘤藥上市申請的適用性的科學認識，以期指導企業(yè)在完成早期研究后，更好地評估是否適合開展SAT 作為關鍵臨床研究用以支持后續(xù)的上市申請。在國內(nèi)很多腫瘤疾病尚缺乏有效治療手段的時代，SAT 為眾多抗腫瘤藥龍頭股快速推向市場提供了監(jiān)管的綠色通道，但隨著國內(nèi)腫瘤治療藥物概念股的豐富，監(jiān)管對于創(chuàng)新藥物的研發(fā)政策日趨收緊，對于抗腫瘤藥物的獲益風險評估包括對有效性、安全性以及SAT 結果不確定性的綜合考量。之后，布局的靶點、適應癥擁擠，研發(fā)進度緩慢的企業(yè)生存空間會越來越窄。我們建議關注臨床推進能力強，所處賽道競爭格局良好的抗腫瘤藥開發(fā)企業(yè)。相關標的：亞盛醫(yī)藥、科濟藥業(yè)、恒瑞醫(yī)藥等。

 

    風險提示

 

    研發(fā)失敗風險；政策波動風險等。

 

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